Første effektive stoffet for å forsinke primær multippel sklerose

Selskapet Genentech, tilhører Roche Group, rapporterte den 27. september at den kliniske studien, i fase III, av eksperimentell medisin ocrelizumab Det har vært tilfredsstillende.

Denne medisinen klarer å forsinke progresjon av primær progressiv multippel sklerose (MSD) i minst 12 uker, i sine første faser. Denne subtypen av multippel sklerose (MS), som påvirker omtrent 10 eller 15% av befolkningen med denne sykdommen, er en svært aggressiv patologi. Til dags dato var det ingen kur eller behandling, men denne multicenterstudien (internasjonalt) med spansk deltagelse, har vist effekten av dette stoffet som kan bli det første og eneste terapeutiske alternativet for pasienter med denne sykdommen..

Inntil nå var det ingen behandling for EMM

Studien av dette legemidlet kalles veltalenhet og han har vært ledet av administrerende Hospital Clinic neuroimmunology Vall d'Hebron og direktør for Multiple Sclerosis Center of Catalonia (CemCat), Xavier Montalban. I denne studien har vi undersøkt effekten av stoffet Ocrelizumab hos 732 pasienter med progressiv primær multippel sklerose og Hovedkonklusjonen er at den klarer å stoppe, minst 12 uker, utviklingen av funksjonshemningen som forårsaker sykdommen.

Montalbán ønsket å feire oppdagelsen og har erklært:

"Det er et virkelig historisk øyeblikk. Det er i den grad det er første gang det er vist at et medikament er effektive i å kontrollere denne type nevrologisk sykdom. Et vindu åpnes til en bedre forståelse og behandling av multippel sklerose "

Dette stoffet er et monoklonalt antistoff som er utformet for å selektivt målrette CD20B + celler antas å ha en sentral rolle ødeleggelse av myelin og nerver som gir symptomene ved multippel sklerose. Ved å binde til overflaten av disse proteinene, hjelper Ocrelizumab med å bevare de viktigste funksjonene i immunsystemet.

Hva er multippel sklerose?

den multippel sklerose (MS) er en nevrologisk sykdom som påvirker sentralnervesystemet (CNS), både hjernen og ryggmargen. Det er ikke kjent nøyaktig hva som forårsaker MS, men denne patologien skader myelin, et stoff som danner membranen som omgir nervefibre (axoner), og letter ledningen av elektriske impulser mellom dem..

Myelin er ødelagt i flere områder, og av og til forlater arr (sklerose). Disse skadede områdene er også kjent som demyeliniseringsplater. Når myelinert stoffet blir ødelagt, blir nervernes evne til å gjennomføre elektriske impulser fra og til hjernen avbrutt, og dette faktum gir utseendet av symptomer som:

• Forandringer av synet
• Muskel svakhet
• Problemer med koordinering og balanse
• Følelser som følelsesløp, kløe eller stikkende
• Problemer med tenkning og minne

Multiple sklerose påvirker kvinner mer enn menn. Utbruddet skjer vanligvis mellom 20 og 40 år, selv om tilfeller også er rapportert hos barn og eldre. Vanligvis er sykdommen mild, men i mer alvorlige tilfeller mister noen mennesker muligheten til å skrive, snakke eller gå.

I de fleste tilfeller sykdommen utvikler seg i utbrudd, men i primær progressiv multippel sklerose, uførhet forverrer kontinuerlig i langsomt i løpet av måneder til år eller så, slik det er ansett som en alvorlig form av sykdommen.

Faser av den kliniske utviklingen av et legemiddel

For at et legemiddel skal bli satt på salg, må en prosess følges for å evaluere effektiviteten og sikkerheten, og dermed unngå å sette livene til menneskene som skal konsumere det i fare. Utviklingen av et nytt stoff er langt og vanskelig, fordi bare to eller tre av 10.000 farmakologiske stoffer kommer til å bli markedsført.

Når stoffet er blitt evaluert tilstrekkelig i in vitro-modeller og i dyreforsøk (preklinisk fase), begynner menneskelig forskning, som kalles kliniske studier. Klassisk er perioden for klinisk utvikling av et farmasøytisk produkt delt inn i 4 påfølgende faser, men som kan legges over. Dette er fasene som er en del av den kliniske studien:

• Fase I: Denne fasen inkluderer de første studier som utføres på mennesker, hvis hovedmål er å måle sikkerheten og toleransen av forbindelsen. Med tanke på risikonivået er antall frivillige små og varigheten av den korte fasen.
• Fase II: Risikoen i denne fasen er moderat, og målet er å gi foreløpig informasjon om effekten av produktet og etablere forholdet mellom dose og respons. Hundrevis av fag er nødvendig, og denne fasen kan vare i flere måneder eller år.
• Fase III: Dette er fasen der dette legemidlet er funnet, og det er nødvendig å evaluere dets effekt og sikkerhet under de vanlige bruksbetingelsene og med hensyn til de terapeutiske alternativene som er tilgjengelige for indikasjonen som studeres. Derfor testes bruken i kombinasjon med andre stoffer i flere måneder eller år, hvor graden av forekomst av ønskede og uønskede effekter analyseres. Dette er terapeutiske bekreftelsesstudier.
• Fase IV: Det utføres etter kommersialiseringen av stoffet for å studere det igjen i en klinisk sammenheng, og å gi mer informasjon om bivirkningene.

Etter positive resultater i fase III i den kliniske studien Ocrelizumab, I begynnelsen av neste år vil den europeiske autorisasjonen bli bedt om å kunne markedsføre dette legemidlet. Dette tar vanligvis omtrent seks måneder. Fra da av vil hvert land avgjøre om det tillater salg på sitt territorium.